HoFH是一种罕见的危及生命的遗传性疾病，通常由低密度脂蛋白受体（LDL-R）基因突变引起，导致患者体内低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平异常升高，显著增加动脉粥样硬化和心血管疾病的风险。HoFH患者常常在青少年时期就出现严重的心血管疾病，严重影响生活质量和预期寿命。

CS060304是一种靶向甲状腺激素受体β（THR-β）的小分子激动剂，通过诱导胆固醇7α-羟化酶（CYP7A1）表达，促进胆固醇转化为胆汁酸并排泄，从而显著降低血清胆固醇水平。该机制独立于LDL-R，为LDL-R缺失型突变的HoFH患者提供了一种全新的降脂治疗选择。在临床前研究中，CS060304展现出优异的降脂效果和良好的安全性。