凯思凯迪CS0159获FDA PBC适应症孤儿药资格认定

PBC是一种罕见的慢性自身免疫性肝病，全球PBC的发病率和患病率分别为1.8/10万人和18.1/10万人。该疾病会逐渐破坏肝内小胆管，如不及时治疗将导致肝硬化甚至肝功能衰竭。现有治疗方案疗效有限，亟需新型疗法。

CS0159是一款基于晶体结构辅助设计获得的新型强效非甾体类法尼醇X受体小分子激动剂，由凯思凯迪创始人徐华强团队与中国科学院上海药物研究所李佳团队联合研发。CS0159具备独特的药代动力学特征，实现了脉冲式FXR激活，与胆汁酸自然波动节奏相契合，每日一次给药即可提供优异疗效，同时最大限度降低不良反应。CS0159已在PBC临床II期试验中展现出优异的疗效和安全性潜力。FDA孤儿药资格认定将为CS0159的后续研发提供政策支持，包括加速审批流程和市场独占期，为其全球临床开发和市场化铺平道路。

凯思凯迪创始人徐华强博士表示：“FDA的孤儿药认定及突破性疗法双重认定，是我们研发道路上的重要里程碑。CS0159的突破不仅为PBC患者带来了新的希望，也体现了我们致力于解决罕见病治疗难题的使命。”

凯思凯迪计划于2025年下半年启动CS0159的临床III期试验，加速推动其进入市场。未来，公司将继续深耕罕见病领域，致力于为全球患者提供突破性治疗方案，履行其推动医药创新的使命。