凯思凯迪I类新药CS0159中国IND获批

CS0159是一种基于晶体结构辅助设计获得的新型强效非甾体类法尼醇X受体（FXR）小分子激动剂。基于对FXR靶点与药物相互作用的结构及机制的深刻理解，研究团队设计并合成了系列先导化合物，并对化合物进行体内外药效、毒理和药代动力学等系统成药性评价，最终获得新药候选化合物CS0159。该项目的创新点在于充分利用蛋白结构辅助设计，发现可增强药物活性及降低药物副作用的作用位点，并应用到新药分子设计中。

系统的临床前研究表明，CS0159具有强效的FXR激动活性及肝靶向分布的特点，可明显改善3,5-二乙氧基羰基-1,4-二氢三甲基吡啶（DDC）诱导的小鼠PSC模型的病理状况，具有起效剂量低、药效显著且耐受性良好的特点，其临床试验获批有望为PSC患者提供安全有效的潜在治疗选择。